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中科院攻克孤獨症、癲癇等基因治療
提出了一種名為“AAVLINK”的新型基因治療策略
【記者李清華／外電報導】中國科學院深圳先進技術研究院科研團隊歷時五年，成功攻克了基因治療領域利用AAV(腺相關病毒載體)高效遞送長基因的難題，提出了一種名為“AAVLINK”的新型基因治療策略，有望推動針對孤獨症、癲癇等神經系統疾病和其他遺傳病的基因治療技術的臨床應用，相關成果1月28日在國際學術期刊《細胞》發表。
當前，世界範圍內已發現超過7000種罕見病，這類疾病大多由基因突變引發且缺乏有效治療手段，是人類醫學面臨的重要挑戰之一，近年來，基因治療作為一種新型治療技術，通過修復、替換或抑制致病基因等方法，為治療罕見病等遺傳性疾病提供了新希望。
研究團隊創新性地提出了一種名為“AAVLINK”的新方法，該方法將長基因分成兩段，分別裝進兩個AAV中，一個AAV攜帶的基因片段裝上特殊的“分子魔術貼”——lox位點，另一個AAV除了攜帶另一半基因片段、lox位點外，還攜帶Cre重組酶基因，這兩個AAV載體進入細胞後，Cre重組酶會精準識別“魔術貼”，使拆分的兩段基因精準重組，使其表達出完整的功能；另外，科研人員還開發了該技術的2.0版本，解決了潛在的基因重排和免疫反應等生物安全問題，提升了該技術臨床應用的安全性。
研究表明，該技術在多種細胞中能夠高效重構大片段基因，且不產生截斷蛋白，重組效率顯著優於傳統方法，動物實驗顯示，該技術可以有效改善相關模型小鼠的行為和癲癇表型。
未來科研團隊還將進一步探索該技術的全身遞送效率、機制研究和疾病模型的建立，開展靈長類動物模型的系統驗證和臨床前研究，推動該技術的轉化落地。
↑圖說：中國科學院深圳先進技術研究院科研團隊（供圖）。
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